Matilde, la niña de tres meses de edad que padece atrofia muscular de tipo 1ya ha iniciado el tratamiento que puede salvar la vida de la menor en elHospital Santa Maria de Lisboa (Portugal). El fármaco empleado, considerado uno de los más caros del mundo por valor de 2.000.000 €, es la herramienta clínica en la que el equipo médico deposita toda la esperanza para recuperar la salud de la menor.
Hecho que conmocionó a medio mundo y especialmente a la sociedad portuguesa, donde reside la menor, ha financiado gran parte de este costoso medicamento y con la que sin contar con su ayuda no habría sido posible. Los padres, exhaustos ante la posibilidad de llevar a cabo este trámite médico, no tenían palabras para agradecer toda la colaboración ciudadana.
La enfermedad que la pequeña padece está relacionada con la disminución del tamaño del músculo, perdiendo fuerza éste debido a la relación con su masa afectando a las células nerviosas de los músculos esqueléticos, y generando parálisis parcial o completa.
Fármaco desautorizado aún por la Agencia Europea del Medicamento
Con objeto de prevenir ningún tipo de infección bacteriana y permanecer en observación, la pequeña Matilde ha estado ingresada en el centro hospitalario portugués como previo paso al tratamiento.
Ahora es el turno de llevar a cabo ese proceso clínico, por el que la menor estará 6 horas sin respiración artificial este martes para ser tratada con el medicamento. El fármaco se denomina "Zolgensma", y se encuentra en fase aún de ser aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y que se le administrará gracias a una autorización especial.
Su elevado coste fue garantizado gracias a la aportación de las campañas sociales efectuadas por los progenitores de la niña que desarrollaron en los últimos meses, aunque finalmente "será el Estado portugués quien financie el fármaco", ha confirmado EFE con el presidente de la Asociación Portuguesa Neuromuscular (APN), Joaquim Brites. Enfermedad que, según el mismo organismo, afecta a unos 400 niños en todo el mundo actualmente y sólo en Portugal a "cerca de 20".
El perfil que los familiares movilizaron para concienciar sobre el caso en Facebook es utilizado para subrayar la evolución de la menor con el tratamiento y de su estado de salud progresivo. Todo ello para depositar toda la esperanza del mundo en que la niña se recupere lo antes posible y el tratamiento sea efectivo.
